Colesterolo, una compressa al giorno lo riduce fino al 59%: la svolta approvata dalla FDA

Questo articolo ha finalità informativa. Non sostituisce il parere del medico curante. Per qualsiasi decisione su terapie per il colesterolo, rivolgiti al tuo medico o al cardiologo.

Una compressa al giorno per abbassare il colesterolo cattivo fino al 59%. La Food and Drug Administration, l’ente americano che autorizza i farmaci, ha approvato enlicitide, il primo inibitore orale della proteina PCSK9 per il trattamento dell’ipercolesterolemia. Il farmaco sarà commercializzato negli Stati Uniti con il nome di Lipfendra. La notizia è riportata, tra gli altri, da Doctor33.

A chi è destinato il nuovo farmaco

Enlicitide è indicato, in associazione a dieta ed esercizio fisico, per ridurre i livelli di colesterolo LDL, quello comunemente chiamato “cattivo”, negli adulti con ipercolesterolemia. Sono compresi anche i pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, una condizione genetica che comporta livelli di colesterolo molto alti fin dalla giovane età. Il farmaco si rivolge in particolare a chi non raggiunge gli obiettivi di riduzione del colesterolo LDL nonostante le terapie già disponibili.

Perché è una novità: la pillola al posto dell’iniezione

Gli inibitori della proteina PCSK9 esistono già da anni. Fino a oggi, però, erano disponibili solo in versione iniettabile. Enlicitide cambia questo scenario: si assume per via orale, con una compressa una volta al giorno. Per molti pazienti significa una terapia più semplice da seguire nel tempo, senza punture periodiche.

Cos’è la proteina PCSK9

La PCSK9 è una proteina che riduce la capacità del fegato di eliminare il colesterolo LDL dal sangue. Bloccarla significa aiutare il fegato a smaltire più colesterolo cattivo. È lo stesso principio dei farmaci iniettabili già in uso, ora trasferito per la prima volta in una compressa.

I risultati degli studi clinici

L’efficacia e la sicurezza di enlicitide sono state valutate in due studi clinici randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo. In totale hanno partecipato 3.207 adulti con ipercolesterolemia, già in trattamento con la massima dose tollerata di statine.

Nel primo studio, condotto su pazienti con malattia cardiovascolare conclamata o ad alto rischio, il farmaco ha ridotto il colesterolo LDL in media del 56% dopo 24 settimane, rispetto al placebo. Nel secondo studio, su pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, la riduzione media ha raggiunto il 59% alla ventiquattresima settimana.

Gli effetti indesiderati osservati

Sul fronte della sicurezza, nel primo studio la frequenza degli eventi avversi è risultata simile a quella del placebo. Nel secondo studio, gli effetti indesiderati più comuni nei pazienti trattati sono stati diarrea e vertigini. In entrambi gli studi, il tasso di interruzione della terapia per eventi avversi è risultato simile tra chi assumeva il farmaco e chi assumeva il placebo.

Il commento della FDA

“Le malattie cardiovascolari rimangono la principale causa di morte negli Stati Uniti e il colesterolo LDL elevato è uno dei più importanti fattori di rischio modificabili”, ha dichiarato Michael Davis, direttore ad interim del Center for Drug Evaluation and Research della FDA. Secondo l’agenzia americana, l’approvazione amplia le possibilità di trattamento contro le patologie croniche.

Come è avvenuta l’approvazione

La FDA ha esaminato il dossier con la procedura di revisione prioritaria, nell’ambito del programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher, dedicato ad accelerare la valutazione di terapie considerate strategiche per la salute pubblica. L’autorizzazione è stata concessa a Merck Sharp & Dohme.

Cosa significa per i pazienti italiani

L’approvazione riguarda per ora solo gli Stati Uniti. Per l’arrivo in Europa e in Italia servirà il via libera dell’EMA, l’agenzia europea del farmaco, con tempi non ancora definiti. Chi soffre di colesterolo alto e vuole informazioni sulle terapie oggi disponibili in Italia può parlarne con il proprio medico di famiglia o con il cardiologo di riferimento.