Al via la prima sperimentazione clinica al mondo per un trattamento sperimentale del cancro al pancreas
Parte il primo arruolamento per SIL204, terapia sperimentale che usa siRNA contro le mutazioni KRAS nel tumore del pancreas non operabile.
Il Tel Aviv Sourasky Medical Center inizierà il primo arruolamento al mondo per uno studio clinico su SIL204, trattamento sperimentale progettato per silenziare le mutazioni KRAS nel tumore del pancreas. La fase iniziale coinvolgerà circa 18 pazienti con malattia localmente avanzata e non operabile. Il farmaco verrà somministrato direttamente nella massa tumorale, insieme alla terapia sistemica standard, per valutarne anzitutto la sicurezza. Ne dà notizia il JPost.
La sperimentazione segna l’ingresso di SIL204 nel programma clinico dopo anni di sviluppo e preparazione. Il trattamento resta privo di autorizzazione all’uso ordinario: efficacia e tollerabilità dovranno essere dimostrate attraverso lo studio.
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Silenziare KRAS dentro le cellule tumorali
SIL204 utilizza piccole molecole di RNA interferente, note come siRNA. Il loro compito è ridurre l’espressione dei geni KRAS mutati all’interno delle cellule tumorali.
Le mutazioni KRAS compaiono in circa il 90% dei pazienti con tumore del pancreas e contribuiscono alla crescita della massa e alla diffusione della malattia. Colpire questo bersaglio si è rivelato difficile per molto tempo, anche perché la proteina prodotta dal gene offre pochi punti accessibili ai farmaci tradizionali.
Il trattamento sperimentale segue una strada diversa. Invece di bloccare soltanto la proteina già formata, tenta di interferire con il messaggio molecolare che porta alla sua produzione.
La terapia verrà iniettata direttamente nel tumore
Il protocollo prevede la somministrazione intratumorale di SIL204, associata al trattamento sistemico già utilizzato nei pazienti con malattia localmente avanzata.
L’obiettivo è verificare se il silenziamento di KRAS riesca a frenare la crescita tumorale in persone che non possono essere sottoposte a intervento chirurgico.
La scelta della somministrazione diretta permette di portare il composto nella sede della malattia. Lo studio dovrà chiarire se questa modalità raggiunga concentrazioni adeguate e se possa essere integrata con le terapie somministrate all’intero organismo.
Professoressa Ravit Geva, direttrice dell’Istituto di Oncologia e del Centro di Oncologia gastrointestinale del Tel Aviv Sourasky Medical Center, guiderà la sperimentazione presso l’ospedale.
“Il trattamento del tumore del pancreas sta attraversando una trasformazione significativa. Siamo orgogliosi di essere il primo centro al mondo a guidare questo approccio sviluppato in Israele, che combina la somministrazione intratumorale diretta del trattamento sperimentale con la terapia sistemica nei pazienti con malattia localmente avanzata e non operabile”.
La prima fase coinvolgerà circa 18 pazienti
L’avvio dello studio si concentrerà su un gruppo ristretto, composto da circa 18 partecipanti. La priorità sarà osservare eventuali effetti indesiderati e definire la sicurezza del trattamento.
In seguito, il programma potrà estendersi ad altri centri in Israele, Germania e altri Paesi. L’arruolamento complessivo potrebbe raggiungere circa 166 pazienti.
| Fase dello studio | Obiettivo | Numero previsto |
|---|---|---|
| Avvio iniziale | Valutare soprattutto la sicurezza | Circa 18 pazienti |
| Estensione internazionale | Ampliare la valutazione clinica | Fino a circa 166 pazienti |
| Popolazione studiata | Tumore pancreatico localmente avanzato e non operabile | Adulti idonei al protocollo |
| Modalità | SIL204 intratumorale più terapia sistemica | Secondo protocollo clinico |
La sperimentazione richiederà il lavoro coordinato di oncologi, gastroenterologi, chirurghi, radiologi e gruppi di ricerca clinica. La procedura di somministrazione diretta nel tumore impone infatti competenze diverse e controlli ravvicinati.
Dallo sviluppo preclinico al programma sui pazienti
Silexion Therapeutics, società biotecnologica quotata al Nasdaq con il simbolo SLXN, considera l’avvio del trial un passaggio operativo dopo anni di preparazione.
“L’avvio dello studio presso il Tel Aviv Sourasky Medical Center segna il passaggio di SIL204 da anni di sviluppo e preparazione clinica a un programma clinico attivo”, ha dichiarato Ilan Hadar, presidente e amministratore delegato di Silexion.
Secondo Hadar, il trial dovrà stabilire se il silenziamento ampio e mirato di KRAS possa offrire in futuro un’ulteriore possibilità terapeutica ai pazienti con tumore del pancreas.
Il progetto ha già ottenuto i passaggi autorizzativi necessari per iniziare la sperimentazione nel centro israeliano. La società ha inoltre ricevuto il via libera dell’autorità tedesca competente per l’avvio del programma clinico in Germania.
Perché il tumore del pancreas resta difficile da trattare
Il tumore del pancreas presenta spesso una diagnosi tardiva. Molti pazienti scoprono la malattia quando ha già raggiunto una fase avanzata o non può più essere rimossa chirurgicamente.
La presenza frequente delle mutazioni KRAS ha reso questo gene uno dei bersagli più studiati. Tuttavia, trasformare il dato biologico in una terapia utilizzabile nei pazienti ha richiesto anni di ricerca.
SIL204 prova ad affrontare il problema attraverso l’interferenza dell’RNA. La sperimentazione dovrà verificare se il meccanismo osservato nello sviluppo precedente possa tradursi in un beneficio clinico.
Sicurezza ed efficacia restano da dimostrare
L’apertura dell’arruolamento non equivale all’approvazione del trattamento. SIL204 resta sperimentale e non è possibile stabilire, prima dei risultati, se riuscirà a ridurre la crescita tumorale o a migliorare gli esiti dei pazienti.
La prima fase servirà soprattutto a osservare come l’organismo tollera la somministrazione e quali effetti si manifestano durante il trattamento combinato.
Solo il completamento delle diverse fasi potrà chiarire il rapporto tra benefici e rischi, l’effetto sulle dimensioni del tumore e l’eventuale impatto sull’evoluzione della malattia.
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