Trapianto sperimentale per il diabete: risultati incoraggianti

Un uomo di 42 anni ha ricevuto un trapianto innovativo che potrebbe cambiare per sempre il trattamento del diabete autoimmune.

Nel mondo, oltre 9 milioni di persone convivono con il diabete di tipo 1, una malattia autoimmune che costringe i pazienti a iniezioni quotidiane di insulina e a un costante monitoraggio della glicemia. Ma una nuova sperimentazione clinica, appena pubblicata sul New England Journal of Medicine, potrebbe rappresentare una svolta storica. Per la prima volta al mondo, un paziente ha ricevuto un trapianto di cellule pancreatiche geneticamente modificate per evitare il rigetto immunitario senza bisogno di farmaci immunosoppressori a vita.

Una malattia autoimmune che colpisce il pancreas

Il diabete di tipo 1 è causato da un errore del sistema immunitario, che attacca e distrugge le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina, l’ormone che permette al corpo di utilizzare il glucosio come fonte di energia. Quando queste cellule vengono eliminate, l’organismo non è più in grado di produrre insulina da solo, costringendo il paziente a sostituirla tramite iniezioni più volte al giorno.

L’idea alla base del trapianto di cellule pancreatiche

Negli ultimi anni, una delle strategie più promettenti per affrontare il diabete di tipo 1 è stata il trapianto di isole pancreatiche, ovvero insiemi di cellule beta prelevate da donatori. Tuttavia, il sistema immunitario del paziente tende a rigettarle rapidamente, costringendo chi riceve il trapianto a dipendere da farmaci immunosoppressori per tutta la vita.

Questi farmaci, pur efficaci nel prevenire il rigetto, abbassano le difese immunitarie e aumentano il rischio di infezioni gravi e tumori. Da qui nasce l’urgenza di sviluppare trapianti più sicuri e meno invasivi, capaci di convivere con il sistema immunitario senza necessità di sopprimerlo.

La sperimentazione rivoluzionaria in Svezia

La nuova sperimentazione condotta dal team di Per-Ola Carlsson, dell’Università di Uppsala in Svezia, ha utilizzato un approccio mai tentato prima: iniettare cellule pancreatiche umane modificate con la tecnologia CRISPR, direttamente nell’avambraccio di un uomo di 42 anni affetto da diabete di tipo 1.

Le cellule — 80 milioni provenienti da un donatore deceduto — sono state ingegnerizzate geneticamente per avere due caratteristiche chiave:

• Non riconoscibili dal sistema immunitario: sono stati disattivati due geni coinvolti nel segnalare la presenza di cellule estranee.
• Più resistenti agli attacchi immunitari: è stato attivato un gene che “disarma” i linfociti T killer e i macrofagi, le cellule responsabili dell’attacco alle cellule trapiantate.

I primi risultati sono incoraggianti

A tre mesi dal trapianto, le cellule erano ancora vive e attive nella produzione di insulina. Gli esami del sangue del paziente non hanno mostrato alcuna reazione immunitaria né produzione di anticorpi contro le cellule trapiantate. Un risultato sorprendente, se si considera che non è stato somministrato alcun farmaco immunosoppressore.

Prima dell’intervento, l’uomo non produceva più insulina naturalmente. Dopo il trapianto, l’ormone ha iniziato ad aumentare leggermente dopo i pasti, segno che le nuove cellule beta rispondevano al glucosio nel sangue. Questo dimostra che le cellule trapiantate funzionano, anche se in modo ancora limitato.

Una svolta ancora parziale, ma significativa

Al momento, la quantità di insulina prodotta copre solo il 7% del fabbisogno giornaliero del paziente. Le iniezioni quotidiane restano necessarie, ma l’esperimento rappresenta comunque un passo avanti importante.

Il paziente sarà seguito per un anno, e se tutto andrà come previsto, riceverà altre infusioni. Solo dopo aver chiarito completamente la sicurezza del trattamento, si potrà pensare a una sperimentazione su più larga scala.

Il ruolo delle cellule staminali nel futuro del trattamento

Oltre a questa sperimentazione, la ricerca si muove anche su altri fronti. Sono in corso studi su trapianti di cellule staminali pluripotenti, riprogrammate per trasformarsi in cellule pancreatiche beta. Le prime sperimentazioni su una decina di pazienti con diabete di tipo 1 hanno dato risultati promettenti, ma anche in questi casi servono ancora immunosoppressori per evitare il rigetto.

L’obiettivo condiviso dai ricercatori di tutto il mondo è chiaro: rendere il trapianto di cellule per il diabete sicuro e accessibile, senza dover indebolire il sistema immunitario del paziente.

Un traguardo che apre nuove prospettive

Questa innovazione, anche se ancora in fase sperimentale, potrebbe cambiare per sempre il paradigma della cura del diabete di tipo 1. Se in futuro si riuscisse a produrre cellule pancreatiche su larga scala, modificandole per evitare il rigetto, milioni di persone potrebbero vivere senza insulina esogena e senza farmaci immunosoppressori.

Non si tratta ancora di una cura definitiva, ma le basi sono solide, e l’uso della tecnologia CRISPR apre possibilità impensabili fino a pochi anni fa.

FAQ – Domande frequenti

Il trapianto ha eliminato del tutto il bisogno di insulina?
No, ma ha ridotto leggermente la necessità. L’uomo dovrà continuare con le iniezioni, almeno per ora.

Le cellule trapiantate sono ancora attive?
Sì, a tre mesi dall’intervento, le cellule continuano a produrre insulina.

Il paziente deve prendere farmaci immunosoppressori?
No, ed è proprio questo l’aspetto rivoluzionario del trapianto.

Quando sarà disponibile per tutti i pazienti?
Serviranno ancora test di sicurezza e ulteriori studi clinici prima della distribuzione su larga scala.

Fonte: Focus.