13enne trattato prima dei sintomi: rallentato il diabete di tipo 1
All’Ospedale Giovanni XXIII di Bari trattato un 13enne con teplizumab in fase preclinica di diabete tipo 1. A 4 mesi niente insulina e funzione beta-cellulare conservata.
Per la prima volta nel Sud Italia un paziente pediatrico di 13 anni affetto da diabete di tipo 1 in fase preclinica è stato trattato con teplizumab, farmaco innovativo capace di rallentare la progressione della malattia prima della comparsa dei sintomi clinici. L’intervento è stato eseguito all’Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII di Bari e, a quattro mesi dalla conclusione della terapia, i dati clinici mostrano un quadro definito “estremamente incoraggiante”.
Il risultato apre una prospettiva concreta nella gestione delle forme autoimmuni intercettate prima dell’esordio conclamato.
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I risultati clinici a quattro mesi
“A distanza di quattro mesi dalla conclusione del trattamento – spiega la dottoressa Elvira Piccinno, che è tra coloro che hanno gestito l’equipe multidisciplinare – i controlli clinici hanno evidenziato un quadro estremamente incoraggiante: normoglicemia stabile, assenza di necessità di terapia insulinica, riduzione del titolo degli autoanticorpi pancreatici e mantenimento della funzione beta-cellulare con produzione endogena di insulina. Dati che indicano una stabilizzazione del processo autoimmune e un rallentamento della progressione verso il Diabete clinicamente manifesto”.
Il paziente non necessita al momento di somministrazione di insulina e mantiene una produzione autonoma, elemento determinante nella fase precoce della malattia.
Parametri clinici rilevati
| Indicatore | Esito a 4 mesi |
|---|---|
| Glicemia | Normoglicemia stabile |
| Terapia insulinica | Non necessaria |
| Autoanticorpi pancreatici | Ridotti |
| Funzione beta-cellulare | Conservata |
| Produzione insulina | Endogena |
La stabilizzazione del processo autoimmune rappresenta l’obiettivo centrale nelle fasi iniziali del diabete di tipo 1.
Come è stato individuato il caso
Il 13enne è stato sottoposto a screening per il Diabete di tipo 1 dopo l’accesso all’ambulatorio di Diabetologia del reparto di Malattie Metaboliche, in seguito a un riscontro occasionale di valori di emoglobina glicata ai limiti della norma.
L’intero percorso è stato seguito da un team multidisciplinare dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche, che ha accompagnato il paziente in ogni fase: diagnosi precoce, valutazione immunologica, accesso al trattamento e monitoraggio post-terapia.
“Un lavoro di squadra -prosegue la nota- che ha garantito sicurezza, appropriatezza e umanizzazione delle cure, come testimoniato anche dalla famiglia del paziente in una lettera”.
Il percorso terapeutico
L’accesso al teplizumab ha richiesto un iter articolato, gestito da un’équipe guidata dalle dottoresse Elvira Piccinno e Antonella Lonero.
“La somministrazione del farmaco – viene evidenziato -è stata ben tollerata, senza eventi avversi significativi”.
Il trattamento, immunomodulante, agisce interferendo con l’attività autoimmune che distrugge progressivamente le cellule beta pancreatiche, responsabili della produzione di insulina.
Cosa significa fase preclinica
Nel diabete di tipo 1 la fase preclinica è caratterizzata dalla presenza di autoanticorpi pancreatici e alterazioni metaboliche iniziali, prima della comparsa dei sintomi classici come poliuria, polidipsia e perdita di peso.
Intervenire in questa finestra temporale significa tentare di rallentare o posticipare l’esordio clinico della malattia.
Consiglio
Per chi convive con il diabete di tipo 1 o desidera monitorare in modo costante i livelli glicemici, può essere utile valutare un sistema di monitoraggio continuo della glicemia (CGM) disponibile su Amazon, come i sensori compatibili con lettori wireless e app dedicate per smartphone. Questi dispositivi permettono di controllare l’andamento della glicemia in tempo reale, riducendo il numero di punture quotidiane e fornendo alert in caso di valori fuori range. Prima dell’acquisto è sempre consigliabile confrontarsi con il proprio medico o diabetologo per verificare compatibilità, modalità d’uso e appropriatezza clinica del prodotto scelto.
Il trattamento con teplizumab
A livello internazionale, il teplizumab è stato valutato in studi clinici multicentrici su soggetti in fase preclinica di diabete di tipo 1, in particolare nello studio TrialNet pubblicato sul New England Journal of Medicine, che ha dimostrato un ritardo medio di circa due anni nell’esordio clinico della malattia rispetto al placebo. Il farmaco, anticorpo monoclonale anti-CD3, agisce modulando la risposta autoimmune contro le cellule beta pancreatiche. Sulla base di questi dati, la FDA statunitense ne ha autorizzato l’uso per ritardare la progressione verso il diabete clinicamente manifesto nei soggetti a rischio identificati tramite screening immunologico.
FAQ
Cos’è il teplizumab?
È un farmaco immunomodulante che mira a rallentare la progressione del diabete di tipo 1 nelle fasi iniziali.
Il paziente assume insulina?
No, a quattro mesi dal trattamento non necessita di terapia insulinica.
Cosa indica la riduzione degli autoanticorpi?
Una possibile attenuazione dell’attività autoimmune contro le cellule beta pancreatiche.
È il primo caso nel Sud Italia?
Sì, è il primo trattamento pediatrico documentato nell’area meridionale.
