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Ricercatori italiani trovano cura per 3 malattie rare

Un nuovo farmaco efficace per 3 malattie autoinfiammatorie, un gruppo di malattie rare recentemente scoperte e caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione.

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Un nuovo farmaco efficace per 3 malattie autoinfiammatorie, un gruppo di malattie rare recentemente scoperte e caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione.

La sua efficacia è stata valutata all’interno di una sperimentazione clinica a livello mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine.

Le tre malattie coinvolte nel trial sono la febbre mediterranea familiare (FMF), il deficit di mevalonato chinasi (MKD) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (TRAPS). La FMF è la più diffusa delle tre, nasce geneticamente in Medio Oriente ed è ben nota all’interno del bacino del mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare, recentemente definite. Tutte e tre sono genetiche, causate dalle mutazioni di tre geni coinvolti nella risposta infiammatoria.